药明生物CRDMO合作破局罕见病药物研发挑战，首个本土创新戈谢病酶替代疗法获批上市

文｜罗曾

近日，北海康成创新罕见病治疗产品注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗12岁及以上青少年和成人I型和III型戈谢病患者。

戈芮宁是北海康成与药明生物在罕见病领域的首个合作项目，并在药明生物领先的一体化技术平台的赋能下成功实现从概念到商业化。“我们最初合作的目标是以戈谢病为首个案例，研发和生产一款中国患者能够用得上、用得起，而且也能够走向世界的罕见病创新药，在全球市场上为中国罕见病创新药带来话语权。”北海康成创始人、董事长兼首席执行官薛群博士在接受媒体采访时表示。

众所周知，罕见病由于患者群体小，市场规模有限，罕见病药物开发十分具有挑战性。而北海康成与药明生物在戈芮宁的成功合作，则为加速高质量、具有可及性的罕见病药物研发提供了范本。

药明生物无锡生产基地

据了解，戈芮宁应用了多项创新技术降低开发和生产成本，一方面是对发酵细胞进行了改良，提高酶的活性，另一方面是应用药明生物先进的连续生产技术WuXiUPTM，在保证产品质量的前提下，降低了生产周期和成本。

对于像北海康成这样的biotech而言，基于药明生物的一体化能力和技术平台以及合同研究、开发和生产（CRDMO）服务，药企能够专注于探索产品本身的治疗潜力，在同样的时间和成本下，研发更多类型的药物，而不用耗费在建厂运营维护、购买仪器设备等重资产上，从而降低罕见病药物研发的风险和成本压力。截至2024年底，药明生物平台支持了21个罕见病相关项目。公司已成功赋能3款罕见病药物获批上市，其中就包括北海康成的创新戈谢病治疗药物戈芮宁。

戈谢病是一种罕见的遗传性溶酶体贮积症，患者临床表现包括肝脾肿大、贫血、骨痛和神经系统病变，严重时甚至可能因并发症危及生命。据统计，全球平均每10万人中戈谢病患病人数为0.7~1.75。重组人源葡萄糖脑苷脂酶替代疗法(ERT)是戈谢病的标准治疗方案，经过30年的临床应用，在改善患者的主要非神经系统症状以及提高生活质量方面具有显著疗效。

作为中国首个也是目前唯一的本土自主开发的戈谢病酶替代疗法药物，戈芮宁的获批上市，不仅将为未满足临床需求的患者提供全新的治疗方案，也将大幅提升患者用药的可及性。